2024年6月14日，复旦大学附属中山医院汤其群教授团队在国际顶尖学术期刊《Science（科学）》上发表了题为：Artemisinins ameliorate polycystic ovarian syndrome by mediating LONP1-CYP11A1 interaction（“青蒿素类衍生物可通过LONP1-CYP11A1互作治疗多囊卵巢综合征”）的研究论文。

2024年6月14日，复旦大学附属中山医院汤其群教授团队在国际顶尖学术期刊《Science（科学）》刊发研究论文该研究发现，青蒿素类衍生物能够显著改善多囊卵巢综合征（PCOS）的疾病表型研究人员发现青蒿素能够靶向线粒体蛋白酶LONP1，促进LONP1与其底物CYP11A1的结合，加速CYP11A1的降解，抑制卵巢雄激素的合成，降低PCOS患者的雄激素水平，改善月经周期及卵巢多囊样变。

这些发现表明，青蒿素及其衍生物具有作为PCOS有效治疗药物的巨大潜力，也为通过靶向LONP1-CYP11A1相互作用来干预PCOS提供了新途径澎湃新闻记者从复旦大学附属中山医院获悉上述消息据专家介绍，多囊卵巢综合征（polycystic ovary syndrome，PCOS）又称Stein-Leventhal综合征，由Stein和Leventhal于1935年首次报道。

PCOS是最常见的生殖内分泌紊乱疾病之一，也是育龄期女性不孕的首要原因，全球发病率约为10%-13%PCOS是一种高度异质性的疾病，可由环境和遗传共同诱导发病根据2003年鹿特丹诊断标准，PCOS的诊断需存在以下三种临床表现中的任意两种：不排卵或稀发排卵、高雄激素血症和/或高雄激素的临床表现，以及卵巢多囊样改变。

除了上述特征外，PCOS患者常伴有肥胖，胰岛素抵抗，2型糖尿病等代谢异常，后期还可并发心血管疾病、高血压、生殖系统肿瘤以及精神异常等疾病，严重影响女性生殖健康和生命质量雄激素升高是PCOS患者的典型症状之一，也是导致PCOS患者卵泡发育受损、排卵异常及子宫内膜病变的主要驱动因素，因此控制PCOS患者雄激素水平是治疗PCOS的主要策略。

然而，目前PCOS发生以及高雄激素血症的发病机制尚不清楚，治疗手段十分有限，并且均为对症治疗，效果并不理想

广告38岁女领导的生活日记曝光，解密职场有多内涵，令人头皮发麻×研究图示青蒿素是来源于黄花蒿的倍半萜内酯化合物，作为疗效稳定且副作用小的一线抗疟疾药物应用于临床除了其经典的抗疟作用之外，近年来青蒿素类衍生物在治疗自身免疫性疾病，代谢性疾病及某些类型肿瘤方面展现出较大前景。

汤其群团队早期系统筛选了促进白色脂肪棕色化的小分子化合物，发现青蒿素类衍生物能够激活产热脂肪，降低肥胖小鼠体重并改善糖脂代谢（Cell Research，2016）此次，研究人员不仅建立了PCOS样的大鼠及小鼠模型探究青蒿素对PCOS发生发展的影响，研究人员还开展了一项小型临床研究来评估青蒿素对PCOS患者的疗效。

研究发现口服双氢青蒿素能够显著降低PCOS患者的血清雄激素水平，减少卵巢窦状卵泡数量，降低抗苗勒氏管激素（AMH）水平，并改善患者的月经周期总的来说，汤其群团队这项研究表明，青蒿素在小鼠模型和人类患者中都能有效缓解多囊卵巢综合征（PCOS）相关症状。

青蒿素通过直接与LONP1结合，启动LONP1与CYP11A1之间的相互作用，促进CYP11A1的降解，进而抑制卵巢重的雄激素合成，缓解PCOS症状相反，雄激素诱导剂会破坏LONP1-CYP11A1相互作用，加重PCOS症状。

该研究揭示了青蒿素治疗PCOS的潜在效果，鉴定了青蒿素诱导的LONP1-CYP11A1互作在PCOS治疗方面的应用价值，为临床治疗PCOS及雄激素升高相关疾病提供了新的思路《Science》同期发表了瑞典卡罗林斯卡学院教授Elisabet Stener-Victorin题为《Remedy hope for polycystic ovary syndrome》的专评，认为该研究为PCOS治疗提供了新的希望。

澎湃新闻高级记者 李佳蔚